26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 26일, 솔레노쎄라퓨틱스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 DCCR(디아조옥사이드 콜린) 지속 방출 정제의 신약 신청(NDA) 검토 목표 날짜를 3개월 연장했다고 발표했다.
새로운 목표 날짜는 2025년 3월 27일로, 원래 목표 날짜인 2024년 12월 27일에서 수정된 것이다.
FDA는 최근 정보 요청에 대한 응답이 NDA에 대한 주요 수정으로 간주되어 PDUFA 목표 날짜가 3개월 연장되었다고 밝혔다.이 연장은 FDA가 최근 제출된 정보를 포함하여 검토를 완료할 수 있는 시간을 제공한다.FDA는 서신에서 안전성, 효능 또는 제조에 대한 우려를 언급하지 않았다.
회사는 2024년 6월 27일에 NDA를 FDA에 제출했으며, FDA는 2024년 8월에 NDA를 수락하고 우선 심사를 승인했다.
디아조옥사이드 콜린은 미국에서 돌발적 및 신속 심사 지정을 받았으며, PWS 환자 치료를 위한 고아약 지정도 받았다.
PWS에 대한 정보에 따르면, 프라더-윌리 증후군 협회는 PWS가 15,000명의 생존 출생 중 1명에게 발생한다고 추정하고 있다.
이 장애의 주요 증상은 과식증으로, 이는 강렬하고 지속적인 배고픔, 음식에 대한 집착, 음식을 찾고 소비하려는 극단적인 욕구로 특징지어진다.이러한 증상은 PWS 환자와 그 가족의 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있다.
PWS의 추가적인 특징으로는 행동 문제, 인지 장애, 저근육 긴장, 성장 호르몬 치료를 받지 않을 경우의 저신장, 과도한 체지방 축적, 발달 지연, 성 발달 미비 등이 있다.
과식증은 심각한 사망 원인(예: 위 파열, 질식, 음식 탐색 행동으로 인한 사고사)과 장기적으로 당뇨병, 비만, 심혈관 질환과 같은 동반 질환으로 이어질 수 있다.
프라더-윌리 연구 재단이 실시한 글로벌 설문조사에서 응답자의 96.5%가 과식증을, 92.9%가 체성분을 새로운 약물로 완화해야 할 가장 중요하거나 매우 중요한 증상으로 평가하였다.현재 과식증, 대사, 인지 기능 또는 행동 측면을 치료하기 위한 승인된 치료법은 없다.
DCCR은 디아조옥사이드의 결정염을 포함하는 새로운 독점 지속 방출 제형으로, 하루에 한 번 복용된다.
디아조옥사이드는 수십 년 동안 신생아, 유아, 아동 및 성인에서 몇 가지 희귀 질환에 사용되었으나 PWS에 대한 사용은 승인되지 않았다.
회사는 PWS 환자에 대한 디아조옥사이드, 디아조옥사이드 콜린 및 DCCR의 치료적 사용에 대한 광범위한 특허 보호를 구상하고 설정했다.
DCCR 개발 프로그램은 건강한 자원봉사자를 대상으로 한 5개의 완료된 1상 임상 연구와 PWS 환자를 포함한 3개의 완료된 2상 임상 연구의 데이터를 기반으로 지원된다.
PWS 3상 임상 개발 프로그램에서 DCCR은 PWS의 주요 증상인 과식증과 공격적/파괴적 행동, 지방량 및 기타 대사 매개변수와 같은 여러 증상을 해결하는 데 유망한 결과를 보였다.
회사는 희귀 질환 치료를 위한 새로운 치료제의 개발 및 상용화에 집중하고 있으며, 현재 DCCR(디아조옥사이드 콜린) 지속 방출 정제의 NDA가 FDA의 검토를 받고 있다.
이 보도 자료에는 1934년 증권 거래법 제21E조의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.
이 보도 자료에 포함된 역사적 사실 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술로, 규제 프로세스의 타이밍이나 궁극적인 승인 및 PWS 치료를 위한 DCCR의 향후 경로를 결정하는 것과 관련된 진술을 포함한다.
이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜 기준으로만 유효하며, FDA의 NDA 검토, 시장 조건 및 회사의 비즈니스와 관련된 위험 및 불확실성을 포함한 여러 위험, 불확실성 및 가정에 따라 달라질 수 있다.
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